Tumore del pancreas, la Fda approva un farmaco che migliora la sopravvivenza
Cosa prevede l’autorizzazione americana
La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato il 26 agosto 2026 daraxonrasib, commercializzato come Rasonque dall’azienda californiana Revolution Medicines, per gli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattati con almeno una linea di terapia sistemica o non candidabili a una chemioterapia di associazione. Il farmaco si assume per bocca, una compressa da 300 mg al giorno. L’autorizzazione non richiede un test diagnostico di accompagnamento: la prescrizione non è vincolata alla caratterizzazione molecolare preventiva del tumore.
Daraxonrasib inibisce le proteine RAS nella loro forma attiva, legata al GTP. A differenza degli inibitori selettivi per la sola variante G12C, agisce su un ventaglio ampio di varianti (G12, G13, Q61) e sulla proteina non mutata. È la prima molecola di questa classe a entrare nella pratica clinica nel carcinoma del pancreas, dove le alterazioni di RAS interessano circa nove pazienti su dieci.
Il percorso regolatorio ha usato tutte le corsie preferenziali disponibili: designazione breakthrough therapy, qualifica di farmaco orfano, revisione prioritaria e voucher del programma pilota Commissioner’s National Priority. L’approvazione è arrivata con circa sei mesi di anticipo sulla scadenza prevista.
I numeri dello studio RASolute 302
Lo studio registrativo di fase 3 RASolute 302 ha arruolato 500 adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattato, randomizzati 1:1 a daraxonrasib o a chemioterapia a scelta dello sperimentatore: gemcitabina più nab-paclitaxel, oppure irinotecan liposomiale più 5-fluorouracile e acido folinico. I risultati sono stati presentati in sessione plenaria al congresso ASCO 2026 e pubblicati sul New England Journal of Medicine.
Nella popolazione con varianti RAS G12, che rappresentava la gran parte dei partecipanti:
- sopravvivenza globale mediana 13,2 mesi contro 6,6 mesi (hazard ratio 0,40; p<0,001)
- sopravvivenza a un anno 53,3% contro 18,7%
- sopravvivenza libera da progressione 7,3 mesi contro 3,5 mesi (HR 0,45)
- risposte obiettive nel 33,2% dei pazienti contro l’11,8%
Un dato riguarda da vicino chi assiste questi malati: il tempo mediano al peggioramento del dolore è passato da 3,8 a 9,2 mesi.
Il profilo di tossicità sposta l’attenzione su pelle e cavo orale
Gli eventi avversi di grado 3 o superiore hanno riguardato il 61,8% dei pazienti trattati con daraxonrasib e il 69,6% di quelli in chemioterapia. Le sospensioni definitive per tossicità sono state l’1,2% contro l’11,2%.
Cambia però la natura dei disturbi. Gli effetti riportati in almeno il 20% dei pazienti sono rash, diarrea, stomatite, nausea, astenia, vomito, dolore addominale, edema, riduzione dell’appetito ed emorragie. La tossicità cutanea ha interessato l’86% dei trattati, con forme di grado 3 nel 10%, e la scheda tecnica raccomanda misure profilattiche fin dall’avvio. L’azienda segnala inoltre malattia interstiziale polmonare o polmonite nel 2,4% dei casi, con un decesso, e tossicità embriofetale.
Cosa cambia nell’assistenza infermieristica
Il passaggio da un regime infusionale a una terapia orale domiciliare sposta a casa del paziente una parte del monitoraggio. La letteratura infermieristica oncologica che ha commentato l’approvazione richiama alcuni punti:
- valutazione cutanea programmata ed educazione precoce a emollienti e fotoprotezione, prima che il rash raggiunga il grado 3
- ispezione del cavo orale a ogni contatto e igiene con spazzolino morbido per la stomatite
- conteggio delle scariche, gestione dell’idratazione e soglie condivise per segnalare la diarrea
- attenzione a tosse e dispnea di nuova insorgenza, che vanno riferite subito per il rischio di polmonite interstiziale
- verifica dell’aderenza e ricognizione delle terapie concomitanti a ogni rivalutazione
- counselling contraccettivo per il rischio embriofetale
Le modalità concrete restano quelle definite dai protocolli aziendali e dal giudizio clinico dell’équipe che ha in carico il paziente.
In Europa e in Italia il farmaco non è ancora disponibile
L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha avviato il 7 luglio 2026 la revisione a step del dossier, la procedura introdotta dalla riforma farmaceutica europea. L’agenzia non indica una data di conclusione, ma il percorso dovrebbe risultare più breve di una valutazione ordinaria. Daraxonrasib oggi non è autorizzato in nessun Paese europeo; alcuni centri italiani, fra cui l’Istituto nazionale dei tumori e l’Istituto europeo di oncologia di Milano, partecipano allo sviluppo clinico della molecola.
Negli Stati Uniti più di 2.000 pazienti hanno ricevuto il farmaco dal maggio scorso attraverso un programma di accesso allargato. Revolution Medicines non ha comunicato il prezzo; gli analisti finanziari lo collocano nell’ordine delle centinaia di migliaia di dollari l’anno.
Perché la notizia conta
In Italia il carcinoma del pancreas ha superato le 13.500 nuove diagnosi nel 2024 e resta fra i tumori a prognosi peggiore: la sopravvivenza netta a cinque anni si ferma all’11% negli uomini e al 13% nelle donne. La malattia si manifesta tardi e la quota di pazienti che arriva alla diagnosi in fase avanzata è alta.
Dopo il fallimento della prima linea le alternative sono poche e il beneficio delle chemioterapie di seconda linea si misura in poche settimane. Un raddoppio della sopravvivenza mediana, per quanto si parli di mesi e non di guarigione, sposta il quadro delle attese in un ambito rimasto fermo per anni. Per i pazienti europei la domanda aperta riguarda i tempi di accesso.
Fonti
- U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer [Internet]. Silver Spring: FDA; 26 agosto 2026 [consultato il 28 agosto 2026]. Disponibile su:fda.gov
- AIOM-AIRTUM. I numeri del cancro in Italia 2025 [Internet]. Milano: Intermedia Editore; 2025 [consultato il 28 agosto 2026]. Disponibile su:aiom.it
- Fondazione AIRC per la ricerca sul cancro. Tumore al pancreas: novità su cure e ricerca [Internet]. 2026 [consultato il 28 agosto 2026]. Disponibile su:airc.it